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近日，ＦＤＡ發(fā)布全新指南草案，旨在說明整個產(chǎn)品生命周期中何時及可使用哪些方法收集和提交患者偏好信息（ＰＰＩ）。該文件的發(fā)布有助于申辦者和其他患者偏好研究開發(fā)人員獲知更新的方法和考慮因素，以避免開展費用昂貴的研究（該研究可能不適合為受益風險決策提供信息）。本期重點介紹患者偏好信息（ＰＰＩ）在醫(yī)療器械受益－風險評估中的應用。
一、基本概念
１．患者偏好信息（Ｐａｔｉｅｎｔ Ｐｒｅｆｅｒｅｎｃｅ Ｉｎｆｏｒｍａｔｉｏｎ，ＰＰＩ）是指患者針對特定治療的不同臨床結(jié)果或其他特性的選擇意愿和接受程度的定性或定量評估，在受益－風險評估中ＰＰＩ可提供患者對受益的偏好和對風險的容忍度。
２．醫(yī)療器械受益－風險評估，被廣泛應用于醫(yī)療器械監(jiān)管，貫穿于產(chǎn)品注冊、上市后監(jiān)管的各個環(huán)節(jié)，還支持采用真實世界數(shù)據(jù)開展醫(yī)療器械評估。
受益－風險評估主要包括： 受益評估因素、風險評估因素、其他影響受益風險的因素。
受益評估主要考慮４項要素：受益的類型、受益的大小、受益的概率、受益的持續(xù)時間。
風險評估主要考慮４項要素：器械使用相關不良事件的嚴重度和類型、不良事件的概率、不良事件的持續(xù)時間、假陽性或假陰性診斷結(jié)果引發(fā)的風險。
二、患者偏好信息在受益風險評估中的應用
１．患者偏好貫穿在受益風險評價過程中。
受益－風險評估表中可明確體現(xiàn)：患者如何看待受益價值；受益效果的持續(xù)時間對患者是否產(chǎn)生價值；考慮到器械可能帶來受益的同時，患者是否愿意承受可能發(fā)生不良事件的風險？舉例說明：病情危重患者可能認為將其生命延續(xù)幾個月的醫(yī)療器械價值非常高；慢性疾病患者則可能認為短期獲益的器械價值不太高。
２．患者偏好影響醫(yī)療行為。
在診斷／治療程序的首選模式（器械通常只是治療途徑中考慮的選項之一，而治療途徑中包括手術治療和藥物治療）及風險耐受性方面，患者偏好各不相同。
３．患者偏好可能影響醫(yī)療器械審評的決策。
在醫(yī)療器械監(jiān)管領域，患者偏好可能影響審評決策。患者如何看待受益價值？患者是否愿意接受可能的不良事件的風險？都將對醫(yī)療器械的受益－風險評價產(chǎn)生直接影響，從而影響醫(yī)療器械注冊的系統(tǒng)評價，進而影響審評決策。
患者對受益的看法反映患者所認為的醫(yī)療器械使用價值。對嚴重疾病或慢性疾病，患者可能會認為醫(yī)療器械提供的受益價值非常高（取決于患者具體病況）。而在某些挑戰(zhàn)性器械領域，患者偏好信息（與研究受試者相關的信息）可能有助于衡量風險和受益，例如：
①拯救生命但高風險的器械（例：用于終末期心力衰竭的心室輔助器械ＶＡＤ）；
②直接影響健康相關生活質(zhì)量的器械（例：預防癲癇發(fā)作、睡眠呼吸暫停）；
③產(chǎn)生顯著健康獲益的器械（例：肥胖癥治療設備）；
④產(chǎn)生顯著外觀獲益的器械（例：乳房植入物、皺紋填充物）；
⑤用于替代方案，包括外科手術或藥物治療等非器械方法（例：開放手術的微創(chuàng)替代手術）條件下的器械。
(文章來源于健康界)
